Novo Nordisk A/S: Fase 3-gegevens voor concizumab laten een vermindering van 86% zien van behandelde bloedingen bij hemofilie A of B met remmers

  • Whatsapp
Novo Nordisk A/S: Fase 3-gegevens voor concizumab laten een vermindering van 86% zien van behandelde bloedingen bij hemofilie A of B met remmers

Gegevens vandaag gepresenteerd show a vermindering van behandeld spontane en traumatische bloedingen en gemeen geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) van 1,7 met concizumab1

Read More

Londen, VK, 10 July 2022 – Novo Nordisk maakte de fase 3-resultaten bekend van de explorer7-studie, waarin de werkzaamheid en veiligheid van profylactische behandeling met concizumab wordt beoordeeld bij mensen met hemofilie A of B met remmers.1 De resultaten van de primaire analyse werden vandaag gepresenteerd op het International Society of Thrombosis and Haemostasis Annual Congress (ISTH 2022) in Londen, VK.

Concizumab is een anti-tissue factor pathway-remmer (TFPI) antilichaam in ontwikkeling voor eenmaal daagse profylactische behandeling (regelmatige behandeling om langdurige en spontane bloedingen te voorkomen) door toediening onder de huid voor alle soorten hemofilie. Het gebruik van concizumab is in onderzoek en niet goedgekeurd door regelgevende instanties.

De resultaten toonden een vermindering van 86% van behandelde spontane en traumatische bloedingen bij profylaxe met concizumab, met een geschatte gemiddelde ABR van 1,7 vergeleken met 11,8 zonder profylaxe, waarmee het primaire doel werd bereikt.1 De totale mediane ABR van concizumab was nul, vergeleken met 9,8 voor geen profylaxe. Eenentwintig (63,6%) mensen die concizumab kregen, kregen geen behandelde bloedingen, vergeleken met twee (10,5%) die geen profylaxe kregen.1 Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van concizumab in deze studie viel binnen het verwachte bereik, en er werden geen trombo-embolische voorvallen gemeld na herstart van de behandeling.1

“Een van de meest kritieke complicaties bij de behandeling van hemofilie is de ontwikkeling van remmers, omdat deze de standaardvervangingstherapie ineffectief maken en de behandelingsopties voor hemofilie B ernstig beperken”, zegt hoofdonderzoeker Dr. Victor Jiménez-Yuste, MD, afdeling Hematologie van explorer7, Universitair Ziekenhuis La Paz, Madrid, Spanje. “Op basis van de resultaten van de explorer7-studie bestaat de kans dat concizumab een nieuwe behandelingsoptie wordt voor mensen met hemofilie A of B met remmers.”

“De behandeling van hemofilie is complex en geen enkele behandeling is geschikt voor iedereen”, zegt Martin Lange, executive vice president en hoofd ontwikkeling bij Novo Nordisk. “Concizumab biedt het potentieel voor dagelijkse bescherming voor mensen met hemofilie en vormt een belangrijke potentiële aanvulling op ons hemofilie-aanbod, vooral in de hemofilie B-groep met remmers die momenteel beperkte behandelingsopties hebben.”

Novo Nordisk verwacht concizumab in te dienen voor wettelijke goedkeuring voor de profylactische behandeling van hemofilie A of B met remmers in de tweede helft van 2022 in de VS en Japan, en in 2023 in de EU en het VK.

over de ontdekkingsreiziger7 studie
Explorer7 maakt deel uit van het lopende klinische onderzoeksprogramma van de ontdekkingsreiziger voor concizumab, dat tot doel heeft de werkzaamheid en veiligheid van concizumab te evalueren voor mensen met hemofilie A of B, met of zonder remmers. Het is ontworpen als een eenmaal daagse profylactische behandeling door toediening onder de huid met een gebruiksklare, voorgevulde pen.2,3,4,5,6,7,8 In explorer7 werden 133 mannen (van 12 jaar en ouder) 1:2 gerandomiseerd naar ofwel een niet-profylaxe (arm één; ≥24 weken) of concizumab-profylaxe (arm twee; ≥32 weken) of toegewezen aan concizumab-profylaxe (arm drie en vier). De primaire analyse vergeleek het aantal behandelde spontane en traumatische bloedingsepisodes, gemeten als ABR, tussen arm één en twee.1

Over haemofilie
Hemofilie is een zeldzame ziekte die het vermogen van het lichaam om bloedstolsels te maken, een proces dat nodig is om het bloeden na een traumatische gebeurtenis te stoppen, aantast.9 Naar schatting treft het wereldwijd ongeveer 1.125.000 mensen.10 Hemofilie A en B komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen, waarbij ~ 88% van de mensen met de diagnose hemofilie wereldwijd een man is.9,11 Sommige mensen met hemofilie kunnen ook remmers ontwikkelen, die een reactie van het immuunsysteem zijn op de stollingsfactoren bij vervangingstherapie die ervoor zorgen dat de behandeling stopt met werken.9 Momenteel heeft naar schatting 30% van de mensen met hemofilie A en 1-3% van de mensen met hemofilie B remmers.12

Over concizumab
Concizumab is een monoklonaal anti-TFPI-antilichaam, ontworpen om een ​​eiwit in het lichaam te blokkeren dat de bloedstolling tegenhoudt, TFPI genaamd. Door TFPI te blokkeren, stimuleert concizumab de productie van een bloedstollingseiwit, trombine genaamd, dat helpt het bloed te stollen en bloedingen te voorkomen.13,14 De belangrijkste onderzoeken naar explorer7 (hemofilie A of B met remmers) en explorer8 (hemofilie A of B zonder remmers) lopen momenteel.8 Het gebruik van concizumab bij mensen met hemofilie A of B met of zonder remmers is in onderzoek en nog niet goedgekeurd door regelgevende instanties. Concizumab wordt ook geëvalueerd bij kinderen met hemofilie A en B, met en zonder remmers, in de pediatrische onderzoeksstudie 10 die naar verwachting in 2026 zal worden afgerond.15

Over Novo Nordisk
Novo Nordisk is een toonaangevend wereldwijd bedrijf in de gezondheidszorg, opgericht in 1923 en met het hoofdkantoor in Denemarken. Ons doel is om verandering te stimuleren om diabetes en andere ernstige chronische ziekten zoals obesitas en zeldzame bloed- en endocriene aandoeningen te verslaan. We doen dit door baanbrekende wetenschappelijke doorbraken te bieden, de toegang tot onze medicijnen uit te breiden en te werken aan het voorkomen en uiteindelijk genezen van ziekten. Novo Nordisk heeft ongeveer 49.300 mensen in dienst in 80 landen en verkoopt zijn producten in ongeveer 170 landen. De B-aandelen van Novo Nordisk zijn genoteerd aan Nasdaq Copenhagen (Novo-B). Haar ADR’s zijn genoteerd aan de New York Stock Exchange (NVO). Voor meer informatie bezoek novonordisk.com, Facebook, Twitter, LinkedIn en YouTube.

Verdere informatie

Referenties


1 Jiménez-Yuste V, Angchaisuksiri P, Castaman G, et al. Concizumab-profylaxe bij patiënten met hemofilie A of B met remmers: werkzaamheids- en veiligheidsresultaten van de 32 weken durende primaire analyse van de fase 3 explorer7-studie – ISTH 2022, late breaking abstract beschikbaar van 9-13 juli
2 ClinicalTrials.gov. Veiligheid van NNC 0172-0000-2021 bij gezonde mannelijke proefpersonen en proefpersonen met hemofilie A of B (Explorer 1). Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01228669 Betreden: juli 2022
3 ClinicalTrials.gov Een multicenter, open gelabelde, meervoudige doseringsstudie naar veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NNC 0172-2021, subcutaan toegediend aan gezonde mannelijke proefpersonen en hemofiliepatiënten (explorer™2). Verkrijgbaar bij: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01631942. Betreden: juli 2022
4 ClinicalTrials.gov. Onderzoek naar veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van concizumab, subcutaan toegediend aan hemofilie A-patiënten. Verkrijgbaar bij: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02490787 Betreden: juli 2022
5 ClinicalTrials.gov. Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van profylactische toediening van concizumab bij hemofilie A- en B-patiënten met remmers (explorer™4). Verkrijgbaar bij: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03196284. Betreden: juli 2022
6 ClinicalTrials.gov. Onderzoek van de farmacokinetiek van NNC172-2021, op twee verschillende dosisniveaus, bij gezonde Japanse proefpersonen. Verkrijgbaar bij: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01555749 Betreden: juli 2022
7 ClinicalTrials.gov. Een onderzoek naar mensen met hemofilie A en B, met of zonder remmers, tijdens de gebruikelijke behandeling (Explorer™6) (explorer™6). Verkrijgbaar bij: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03741881. Betreden: juli 2022
8 ClinicalTrials.gov. Onderzoeksstudie om te kijken hoe goed het medicijn Concizumab in uw lichaam werkt als u hemofilie heeft zonder remmers (explorer8). Verkrijgbaar bij: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04082429 Betreden: juli 2022
9 Centrum voor ziektecontrole en Preventie. Wat is hemofilie? Verkrijgbaar bij: https://www.cdc.gov/ncbddd/hemofilie/facts.html Betreden: juli 2022
10 Iorio A, Stonebraker JS, Chambost H, Makris M, Doodskist D, Herr C, Germini F; Gegevens- en demografische commissie van de Wereldfederatie van hemofilie. Vaststelling van de prevalentie en prevalentie bij de geboorte van hemofilie bij mannen: een meta-analytische benadering met behulp van nationale registers. Ann Stagiair Med. 2019 okt 15;171(8):540-546. doi: 10.7326/M19-1208.
11 statistiek. Verdeling van mensen met bloedingsstoornissen wereldwijd in 2020, naar geslacht. Verkrijgbaar bij: https://www.statista.com/statistics/495675/percentager-of-people-with-bleeding-disorders-in-worldwide-bygender/#:~:text=This%20statistic%20displays%20the%20percentage,with% 20hemofilie%20A%20waren%20mannen Betreden: juli 2022
12 Kim JY, jij CW. De prevalentie en risicofactoren van de ontwikkeling van remmers van FVIII bij eerder behandelde patiënten met hemofilie A. Bloedonderzoek. 2019 sep;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.
13 Shapiro AD. Concizumab: een nieuw anti-TFPI-therapeuticum voor hemofilie. Bloed Adv. 2021;5(1):279.
14 Eichler, H, Angchaisuksiri, P, Kavakli, K, et al. Concizumab herstelt het trombinegeneratiepotentieel bij patiënten met hemofilie: Farmacokinetische/farmacodynamische modelleringsresultaten van concizumab fase 1/1b-gegevens. Hemofilie. 2019; 25: 60–66.
15 ClinicalTrials.gov. Een onderzoek naar hoe goed Concizumab voor u werkt als u hemofilie A of B heeft met of zonder remmers (Explorer10). Verkrijgbaar bij: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05135559. Betreden: juli 2022

De inhoud is van GlobeNewswire. DKODING Media is niet verantwoordelijk voor de aangeboden inhoud of eventuele links met betrekking tot deze inhoud. DKODING Media is niet verantwoordelijk voor de juistheid, actualiteit of kwaliteit van de inhoud.

Related posts

Geef een antwoord