Innoskel kondigt aan dat de eerste patiënt is ingeschreven voor een observationele studie om kinderen met collageenaandoeningen type II te evalueren

  • Whatsapp
Innoskel kondigt aan dat de eerste patiënt is ingeschreven voor een observationele studie om kinderen met collageenaandoeningen type II te evalueren

Read More

Innoskel EENkondigt aan Feerst Patient Eingeschreven Observationeel Slesgeven aan Ewaarderen Ckinderen Lleven met Tja II Ccollageen Disvolgordes

  • De studie zal een observationele dataset voor type II collageenaandoeningen opbouwen om het ontwerp van klinische proeven van nieuwe therapieën voor patiënten met deze slopende aandoeningen te informeren

Nice, Frankrijk, 13 July 2022 – Innoskel (het “Bedrijf”), een baanbrekend biowetenschappelijk platformbedrijf dat transformatieve therapieën ontwikkelt voor de onvervulde behoeften van individuen met zeldzame botaandoeningen, heeft vandaag de inschrijving aangekondigd van de eerste patiënt in de ROCKET-observatiestudie. De studie evalueert het beloop van type II collageenaandoeningen bij kinderen met een kleine gestalte.

Elvire Gouze, Chief Executive Officer en oprichter van Innoskel, gezegd:Het aanzienlijke gebrek aan beschikbare gegevens over collageenaandoeningen type II benadrukt de belangrijke behoefte om te verzamelen dit soort gegevens niet alleen om klinische ontwikkeling te informeren, maar ook om te helpen bij klinische zorg, inclusief het vaststellen van beste praktijken. We kijken ernaar uit om samen te werken met onze locaties om deze studie uit te voeren en onze collectieve kennis te vergroten, zodat we INS-101 efficiënt kunnen bevorderen met als doel een nieuwe en broodnodige behandeling voor deze kinderen te bieden.

ROCKET is een internationale multicenter studie bij kinderen van 0-12 jaar met een bevestigde diagnose van een type II collageenstoornis. Er zullen prospectief gegevens worden verzameld over relevante eindpunten, variërend van klinische manifestaties, waaronder groei, fysieke en respiratoire functie, tot laboratoriumwaarden en door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven.

Innoskel is van plan de gegevens van ROCKET te gebruiken om het ontwerp van zijn geplande interventionele klinische studie voor INS-101, de preklinische kandidaat voor gentherapie van het bedrijf in ontwikkeling voor de behandeling van patiënten met type II collageenaandoeningen, te informeren. INS-101 wordt momenteel onderzocht om de normale kraakbeengroei in botgroeischijven te herstellen en om de skeletmisvormingen te voorkomen die ernstige klinische complicaties veroorzaken bij type II collageenaandoeningen, zoals cervicale instabiliteit, heupmisvorming, vroege artrose, zicht- en ademhalingsmoeilijkheden, en heeft tot op heden een sterke werkzaamheid aangetoond in preklinische onderzoeken.

Samantha Parker, Chief Patient Access Officer van innoskelgezegd:Het is onze missie om nieuwe behandelingen te pionieren voor mensen leven met zeldzame skeletaandoeningen. Met INS-101 hebben we het potentieel om het behandelingsparadigma voor kinderen met type II collageenaandoeningen fundamenteel te veranderen en hen een betekenisvol verschil in hun kwaliteit van leven te bieden. De bevindingen van deze observationele studie zullen ons helpen de ontwikkeling van INS-101 te versnellen en deze transformatieve therapie tot een succes te maken individuen die wachten op nieuwe opties.

Loopt af

Over Innoskel
Innoskel is een baanbrekend biowetenschappelijk platformbedrijf dat transformatieve therapieën ontwikkelt voor de onvervulde behoeften van personen met zeldzame botaandoeningen. Aanvankelijk ontwikkelt het bedrijf een gentherapie voor een groep ziekten die bekend staat als type II collageenaandoeningen, terwijl het ook het gebruik van zijn technologie en knowhow om andere zeldzame botaandoeningen aan te pakken en te behandelen uitbreidt. Het doel van het bedrijf is om een ​​betekenisvol verschil te maken in het leven van patiënten met weinig zorg die lijden aan ernstige botaandoeningen. De hoofdkantoren en laboratoria van Innoskel bevinden zich in het Sophia-Antipolis Biotechnology Park, Nice, Frankrijk.

Voor meer informatie bezoek www.innoskel.com

Over type II collageenaandoeningen
Type II collageenaandoeningen zijn skeletdysplasie als gevolg van mutaties in het COL2A1-gen. Klinische presentaties variëren van perinatale letale ziekte tot onevenredige kleine gestalte met progressieve scoliose/kyfose, gewrichtsdegeneratie en pijn of kinderen met een gemiddelde gestalte met hoge bijziendheid, netvliesloslating en vroeg optredende osteoartritis. Er is geen ziektemodificerende behandeling beschikbaar. Momenteel bestaat de behandeling of standaardbehandeling uit chirurgische procedures om het risico op verlamming te verminderen (bijv. cervicomedullaire decompressie of spinale fusie), chirurgie om misvormingen van de heupen te behandelen en gebruik van langdurige zorgmodaliteiten (bijv. bracetherapie) om pijn te verminderen en de functie te herstellen.

Over de ROCKET study
De ROCKET-studie heeft tot doel een verzameling natuurlijke historiegegevens op te bouwen door middel van het verzamelen van een aantal klinische, beeldvormende en laboratoriumbeoordelingen die specifieke voorspellers kunnen zijn van de progressie van type II collageenziekte en klinische uitkomst. Het hebben van een gegevensset over natuurlijke historie van collageenziekte type II kan informatie verstrekken over mogelijke werkzaamheidseindpunten en biomarkers voor toekomstige klinische onderzoeken. Meer informatie over het ROCKET-observatieonderzoek is te vinden op de website ClinicalTrials.gov (onderzoeksidentificatienummer: NCT05408715) hier.

Voor meer informatie kunt u contact opnemen met:

Innoskel
Elvire Gouze, oprichter en CEO
[email protected]

Consilium Strategische Communicatie
Mary-Jane Elliott / Melissa Gardiner / Lucie Foster
[email protected]
Tel: +44 (0) 20 3709 5700

De inhoud is van GlobeNewswire. DKODING Media is niet verantwoordelijk voor de aangeboden inhoud of eventuele links met betrekking tot deze inhoud. DKODING Media is niet verantwoordelijk voor de juistheid, actualiteit of kwaliteit van de inhoud.

Related posts

Geef een antwoord